2026.01.31

Австралийские ученые представили новый метод генной терапии

Исследователи из университета Нового Южного Уэльса в сотрудничестве с детским госпиталем Св. Иуды (США) сделали прорыв в области генной терапии, предложив метод, который включает «молчащие» гены без разрезания ДНК. Это достижение открывает новые горизонты для безопасных генных манипуляций и завершает дебаты о том, как метильные группы влияют на активность генов. В своих экспериментах команда использовала модифицированный CRISPR для удаления метильных меток, что приводило к активации «молчащих» генов, и их повторное добавление снова их выключало. Новый подход, известный как эпигенетическое редактирование, работает как ластик, удаляя химические «стоп-сигналы», а не разрезая ДНК. Предполагается, что эта методика может оказаться эффективной при лечении серповидноклеточной анемии, активируя фетальный глобин, который блокируется в организме после рождения. На данный момент эксперименты проводятся только в лабораторных условиях на клетках человека, но следующий шаг — тестирование на модельных животных. Ученые уверены, что их разработка может стать ключом к более безопасной генерации терапии для различных генетических заболеваний.